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    这是人类的损失，也是科研力量的浪费。<r />

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    而华夏，自古以来就有民为天的传统，每个生长于这片土壤上的人，心中总有悲天悯人的情怀存在。<r />

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    人人如龙，是每个华夏人的理想。<r />

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    不放过一个病人，也是华夏医药人的理想。<r />

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    如今，在三清，他们找到了相同的信念，为了同一个理想而聚集在一起。<r />

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    岂能不为之灵魂颤栗，心神动荡。<r />

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    每个人激动得面色潮红一片，大声的喝彩伴随着掌声响起，其中夹杂着一些口哨声。<r />

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    简直就是把严肃的工作场所，当成了追星的娱乐室。<r />

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    唐缺猛地拍了下手，现场顿时肃静下来。<r />

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    “好了，不是让你们去做慈善，所以不用这么激动，研究出的药物不能卖钱，老板肯定要砍死我。”<r />

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    “呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。<r />

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    “三种上市药物，渤健的药物已经进入医保，价格也降下来了，我们没必要狙击。”<r />

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    “而且这款药物也有其局限性，首先它并不能治本，主要是通过信使r（r）上调神经元生存蛋白（s蛋白）的表达水平。患者需要终身服药，而且给药方式非常不人道。”<r />

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    “由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障，因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药，每次注射能够维持三个月，我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点，更替病人着想一点。”<r />

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    “所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”<r />

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    “毕竟能卖这么贵，又死撑着不肯降价，必然有其过人之处。”<r />

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    “而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”<r />

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    “接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”<r />

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    “众所周知，脊髓性肌萎缩症（s）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（s）的缺失或失常。”<r />

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    “人体内有两条可以生成s蛋白的基因，分别是s1基因和s2基因，但s1基因占主导作用，s2基因仅产生约10的少量s蛋白。”<r />

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    “一旦s1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的s，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”<r />

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    “根据s蛋白水平缺失的程度，s可以被分为几个类型。其中，最严重的型s患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”<r />

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    “根据致病机理，s的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对s1基因，直接通过载体将能够编码正常s1的基因导入，也就是诺华的z药所采用的基因疗法。”<r />

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    “第二种就是针对s2基因，通过促进患者体内s2的正常表达来实现s蛋白的制造。这就是罗氏的口服液e药。”<r />

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    “理论上讲，s1基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”<r />

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